LA APROBACIÓN DEL medicamento POR PARTE DE LA EMA SE RETRASA. COMO CONSECUENCIA, se suspende el acceso temprano a DFMO en España
LOS PACIENTES QUE QUIERAN ACCEDER AL TRATAMIENTO TENDRÁN QUE ESPERAR A QUE SE ABRA UN ENSAYO CLÍNICO EN ESPAÑA
Lamentablemente no podemos aportar una solución ante la suspensión del acceso temprano a DFMO en España, pero si esperamos poder explicar a las familias de niños enfermos la situación actual en este post.
¿Qué es el DFMO?
El DFMO, también conocido como eflornitina o difluorometilornitina, es un medicamento que se utiliza en algunos casos de neuroblastoma de alto riesgo y otras enfermedades.
El DFMO actúa inhibiendo una enzima llamada ornitina descarboxilasa (ODC), que es crucial para la producción de poliaminas, sustancias necesarias para el crecimiento de las células cancerosas. Al bloquear esta enzima, el DFMO ayuda a prevenir la proliferación de células cancerosas y, por lo tanto, se utiliza en la prevención de recaídas en algunos tipos de cáncer, como el neuroblastoma de alto riesgo.
DFMO es un medicamento con potencial en la lucha contra el cáncer, especialmente en el neuroblastoma, y se está investigando su uso en otras enfermedades.
Situación actual
Este medicamento aún no ha sido aprobado por la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
En E.E.U.U. está aprobado por la FDA para reducir el riesgo de recaída en adultos y niños con neuroblastoma de alto riesgo que han mostrado una respuesta parcial a ciertas terapias previas.
Desde Julio de 2025 ha sido accesible en España. Varios pacientes iniciaron el tratamiento en la modalidad que se denomina uso temprano, facilitado por los laboratorios Norgine.
¿Por qué ya no se puede acceder al medicamento?
Desde principios de 2026, la situación ha cambiado. Ante las crecientes demandas de la EMA para la aprobación del medicamento, que incluyen la necesidad de completar un ensayo clínico con pacientes europeos, es evidente que dicha aprobación no será inmediata.
La empresa Norgine ha reaccionado: se suspende el acceso temprano a DFMO en España para nuevos pacientes, aunque el acceso al medicamento queda garantizado para aquellos pacientes que comenzaron el tratamiento en este régimen.
Los derechos del medicamento se han traspasado al laboratorio US WorldMeds, y el acceso al medicamento de forma gratuita solo será posible en el marco de un ensayo clínico.
¿Qué pueden hacer las familias?
Desde la Fundación Neuroblastoma estamos atentos a los ensayos clínicos en Europa que incluyan DFMO. La compra del medicamento por parte de alguno de los hospitales españoles es otra opción, que parece muy poco probable.
Somos conscientes de que varias familias están atentas a cualquier noticia que pueda resolver el acceso al medicamento. Tanto si estás interesado en recibir información inmediata en el momento en el que haya una solución, como si dispones de información valiosa respecto a DFMO que pueda ayudar a otras familias, te pedimos que te pongas en contacto con la Fundación Neuroblastoma.
Teléfono de contacto de la Fundación Neuroblastoma: 690613653
Email: info@fneuroblastoma.org
Para completar información, te remitimos al artículo anterior:
https://www.fneuroblastoma.org/el-tratamiento-dfmo-es-ya-accesible-en-espana/