Nuevos avances del Neuroblastoma

Ensayos con DFMO


ENSAYOS CON DFMO PARA PACIENTES DIAGNOSTICADOS DE NEUROBLASTOMA DE ALTO RIESGO Y EN REMISIÓN

El ensayo en fase II NCT01586260 iniciado en 2012 y finalizado en febrero de 2016 se aplicó en EEUU en 18 hospitales, tuvo como objetivo evaluar la seguridad y eficacia del medicamento DFMO, un fármaco que ha demostrado su capacidad inhibidora de la ornitina decaboxilasa, una de las vías metabólicas de las células de neuroblastoma en las investigaciones de laboratorio. La ornitina decaboxilasa ayuda a producir “bloques apilables que las células cancerígenas deben cultivar”.

El ensayo consiste en la toma de una dosis de comprimidos DFMO por vía oral dos veces al día a lo largo de 27 ciclos de 28 días de duración cada uno.  Los pacientes que optan a este ensayo deben estar en remisión completa. También se exige que haya pasado un mes desde el fin de la terapia biológica así como al menos 120 días desde el último proceso terapéutico.

Son pocos los ensayos disponibles para prevenir recaídas de la enfermedad.  En este link se pueden ver todos los datos del ensayo. La Fundación Neuroblastoma mantiene contacto con una familia cuyo hijo participó en este proceso.

La investigadora del proyecto, Giselle Sholler, anunció los progresos de este ensayo en una presentación oral en el congreso de Junio de 2016 (ANR) sobre avances del neuroblastoma. Los resultados de un total de 91 pacientes muestran que la supervivencia a dos años libre de recaídas fue del 91% en los pacientes tratados con DFMO y la supervivencia en general del 98%. Los resultados comunicados en el congreso de avances en la investigación del neuroblastoma celebrado en Junio del 2016 se pueden consultar en el siguiente link: http://anr-2016.p.asnevents.com.au/days/2016-06-22/abstract/33202

Los resultados, aunque parciales por haber transcurrido muy poco tiempo desde que se realizó el ensayo, son importantes en la investigación del neuroblastoma. La organización europea SIOPEN en su reunión anual general de noviembre de 2015 incluyó en su agenda el ensayo americano con DFMO.

Ya se están reclutando pacientes para un nuevo ensayo NCT02679144, que admite pacientes diagnosticados de neuroblastoma de alto riesgo en remisión completa, hayan sufrido o no una recaída. El estudio se realiza con pacientes de 21 hospitales de EEUU.

Antes de solicitar la inclusión en un ensayo resulta necesaria la consulta médica tanto en el hospital emisor como en el hospital receptor pata confirmar la idoneidad del tratamiento

 

CBLO137


Resultados esperanzadores para el neuroblastoma de alto riesgo de CBLO137 en laboratorio

Los investigadores del Instituto de Cáncer Infantil de Australia, liderados por Michelle Haber y Glenn Marshall  descubrieron en el laboratorio que el medicamento experimental CBLO137 puede potencialmente interrumpir la retroalimentación molecular del neuroblastoma y detener el desarrollo del tumor.

El CBLO137 es analizado actualmente en pruebas clínicas para tratamientos de cáncer en adultos.

La investigación, publicada en la revista científica Science Translational Medicine, muestra según los resultados de las pruebas en ratones de  laboratorio  que el uso del  CBLO137 en combinación con tratamientos de quimioterapia tradicional es más efectivo para asegurarse la muerte de las células cancerígenas. El CBLO137 muestra su efectividad en los casos de neuroblastoma más agresivos con amplificación de NMYC.

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Therapeutic targeting of the MYC signal by inhibition of histone chaperone FACT in neuroblastoma

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