Aunque el medicamento no ha sido aún aprobado por la EMA, el tratamiento DFMO es ya accesible en España para los enfermos de neuroblastoma en la modalidad acceso temprano
Desde Julio de 2025 los pacientes residentes en España se pueden tratar con DFMO. Recomendamos consulten con su oncólogo
¿Qué es el DFMO?
El DFMO, también conocido como eflornitina o difluorometilornitina, es un medicamento que se utiliza en algunos casos de neuroblastoma de alto riesgo y otras enfermedades.
El DFMO actúa inhibiendo una enzima llamada ornitina descarboxilasa (ODC), que es crucial para la producción de poliaminas, sustancias necesarias para el crecimiento de las células cancerosas. Al bloquear esta enzima, el DFMO ayuda a prevenir la proliferación de células cancerosas y, por lo tanto, se utiliza en la prevención de recaídas en algunos tipos de cáncer, como el neuroblastoma.
Además del neuroblastoma, el DFMO también se ha investigado en otros tipos de cáncer, así como en el tratamiento de la enfermedad del sueño y la diabetes tipo 1.
En resumen, el DFMO es un medicamento con potencial en la lucha contra el cáncer, especialmente en el neuroblastoma, y se está investigando su uso en otras enfermedades.
Situación actual
Este medicamento aún no ha sido aprobado por la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
En EE. UU está aprobado por la FDA para reducir el riesgo de recaída en adultos y niños con neuroblastoma de riesgo alto que han mostrado una respuesta parcial a ciertas terapias previas.
En 2024 se introdujo el medicamento en algunos países no pertenecientes a la Unión Europea como Gran Bretaña y Suiza en un programa de acceso temprano, puesto que los trámites de aprobación son lentos.
Desde Julio de 2025 es accesible también en España.
Los expertos de los organismos oficiales del cáncer infantil (SEHOP en España y SIOPEN en Europa) están informados sobre el uso adecuado del medicamento, sus contraindicaciones y las recomendaciones de uso.
Ventajas para los niños enfermos
Desde 2010 se han completado varios ensayos con DFMO en EEUU, inicialmente con pacientes de neuroblastoma de alto riesgo en remisión. Algunos pacientes españoles cuyas familias contactaron con la Fundación Neuroblastoma participaron en alguno de estos ensayos.
Gracias a la accesibilidad del medicamento en España ya no será necesario que las familias viajen para optar a este tratamiento.
Las claves del tratamiento con DFMO
Tipo de tratamiento: se trata de un medicamento que se toma por vía oral, normalmente en períodos de más de 20 días.
Riesgos y efectos secundarios: En España no se pauta en el marco de un ensayo clínico. Los responsables de los menores o los pacientes firman un consentimiento informado. Los médicos te pueden informar sobre los efectos secundarios.
¿Para qué enfermos está indicado? Infórmate a través del oncólogo sobre los criterios de inclusión.
Más información
Dada la situación provisional del medicamento, que por otro lado es bastante habitual en el caso de enfermedades raras, las personas interesadas deben solicitar información al oncólogo pediátrico.
Teléfono de contacto de la Fundación Neuroblastoma: 690613653
Email: info@fneuroblastoma.org