Ensayo Finalizado-Estudio en fase I en pacientes que presentan una alteración genética en ALK

Estudio fase I, abierto, de escalado de dosis de LDK378 en pacientes pediátricos con enfermedades malignas que presentan una alteración genética en la quinasa del linfoma anaplásico (ALK)

Centros de aplicación: Disponible en España en los Hospitales de Vall d´Hebron (José Sánchez de Toledo)  y La Fe (Victoria Castel) y Niño Jesús (Lucas Moreno).

Coordinación:
A nivel internacional: Novartis
En España: José Sanchez de Toledo (Vall d`Hebron (Barcelona)

Categoría: Ensayo en Fase I

Inicio del ensayo: 2013

Descripción:

Este estudio es apto para pacientes con neoplasias malignas caracterizadas por anormalidades genéticas en quinasa del linfoma anaplásico (ALK).  Se trata de un gen que elabora una proteína que se llama quinasa de linfoma anaplásico (ALK), que puede participar en la formación de células. Las formas mutadas (cambiadas) del gen y la proteína ALK se encontraron en algunos tipos de cáncer como el neuroblastoma . Estos cambios pueden aumentar la formación de células cancerosas. Si se verifica que está el gen de quinasa del linfoma anaplásico en el tejido tumoral, los pacientes son sometidos a tratamiento con el medicamento LDK378  de Novartis. El ensayo evalúa la seguridad y tolerabilidad en pacientes pediátricos, además de evaluar la actividad antitumoral del medicamento.

Se aplica en pacientes con diagnóstico de una enfermedad maligna metastásica o localmente avanzada que haya progresado a pesar de la terapia estándar o para los que no existe terapia estándar eficaz en los que el tumor deberá ser portador de una alteración genética de ALK, como una mutación, translocación o amplificación (aproximadamente el 10% de los casos).

Link Ensayo https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2012-002074-31/ES

Avances o publicaciones: Resultados parciales publicados en ASCO2015 (Sociedad Americana de Clínica Oncológica). Se aplicó el ensayo a 7 pacientes con neuroblastoma, evaluando la tolerabilidad. En un paciente con neuroblastoma se observó disminución del tumor.

 link http://meetinglibrary.asco.org/content/146923-156